Post by abdullah4471 on Aug 16, 2023 22:55:57 GMT -5
或实验室异常。一名患者在给药 10 周后病情恶化，需要住院治疗心力衰竭、正性肌力支持并进行心脏移植。当地 PI 和试验指导委员会得出的结论是，这种恶化反映了该受试者潜在疾病的自然史，并且没有客观证据表明病毒介导的免疫反应或心肌炎是一个促成因素。输注后 M3 时受试者的 ELISPOT、CK、WCC 和 CRP 均正常，并且心肌肌钙蛋白在基线时升高，反映了晚期 HF，与基线相比没有显着上升。组织病理学也排除了
炎症浸润（图1）。 2）。然而，鉴于 AAV 基因治疗在心力C级执行名单衰竭患者中的经验有限，特别是在 LVAD 患者中，尽管研究人员认为，绝对排除基因治疗输注对受试者 5 随后临床恶化的影响是不可能的是没有证据表明存在因果关系。应注意一种与手术相关的 AE（股动脉入路部位血肿），这反映了对脉压降低和抗凝要求复杂的 LVAD 患者性，以及在 IV GTN 输注期间
需要实时动脉血压监测。 五名患有 LVAD 的试验受试者接受了 IMP 输注，其中四名接受了 AAV1/SERCA2a 基因治疗。该试验证实了在该患者组中进行该手术的可行性，并且在一个病例中，EMB 在 6 个月时证实了病毒转基因 DNA 的存在。对两颗移植心脏之一的心肌样本进行分析，证实检测到了外源 AAV1/SERCA2a DNA，从而确认了其输送